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你知道嗎,世界范圍內(nèi),每年因癌而死的人高達996萬,新發(fā)癌癥人數(shù)達1929萬。(數(shù)據(jù)來源:世界衛(wèi)生組織2020年全球癌癥負擔)這么多人,都希望自己的癌癥能夠治愈,但很可惜,作為現(xiàn)今最大的醫(yī)學難題,癌癥仍然讓醫(yī)學人員感到很“頭疼”。而一種新型
你知道嗎,世界范圍內(nèi),每年因癌而死的人高達996萬,新發(fā)癌癥人數(shù)達1929萬。(數(shù)據(jù)來源:世界衛(wèi)生組織2020年全球癌癥負擔)
這么多人,都希望自己的癌癥能夠治愈,但很可惜,作為現(xiàn)今最大的醫(yī)學難題,癌癥仍然讓醫(yī)學人員感到很“頭疼”。
而一種新型療法的出現(xiàn),似乎帶來了一束曙光。
一、最新報告:新型CAR-T療法效果顯著!
CAR-T,英文的全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,翻譯成中文是“嵌合抗原受體T細胞免疫療法”,該療法是今年來癌癥治療領(lǐng)域研究的重點。
2月18日,《癌癥免疫治療雜志》期刊發(fā)表了一則中國采取CAR-T療法治療晚期難治性卵巢癌的案例。
這是一名54歲的晚期卵巢漿液性腺癌患者,患者在接受該療法前,使用紫杉醇聯(lián)合順鉑化療了8次,之后又用吉西他濱聯(lián)合奧沙利鉑的治療方案,隨后出現(xiàn)了轉(zhuǎn)移性肝部病變,在采取阿帕替尼治療后,病情趨于穩(wěn)定。
但在這之后,患者再次出現(xiàn)復(fù)發(fā)。由于屬于晚期難治性卵巢癌,在通過各項檢查后,她被納入了新療法臨床試驗的試驗組。
2018年12月,患者第一次接受了CAR-T細胞治療,并且在2019年的1月接受了第二次治療。在使用該療法之后,患者的N2轉(zhuǎn)移病灶縮小到無法檢測,無進展生存期達到了5個月,生存期達到了17個月。
二、“神奇”的CAR-T療法,能治療哪些癌癥?
CAR-T療法,就是將抗體的輕重鏈連接到T細胞表面TCR的恒定區(qū)上,產(chǎn)生腫瘤特異性識別的T細胞,然后輸回患者體內(nèi),展開對癌細胞的殺滅。在相關(guān)的臨床試驗中,針對血液腫瘤疾病的效果較好。
1.非霍奇金淋巴瘤
該腫瘤疾病侵襲性強,而且在治療階段容易惡化,并且發(fā)生轉(zhuǎn)移或者復(fù)發(fā)。在相關(guān)的臨床試驗中,使用CAR-T細胞治療方案,80%的參與者在半年之內(nèi)沒有發(fā)生復(fù)發(fā)。而在另外的一項臨床試驗中,82%的患者病情進展減緩,54%的患者病情消失,持續(xù)9個月后仍然有40%的患者沒有出現(xiàn)復(fù)發(fā)。
2.兒童急性淋巴細胞白血病
使用CAR-T細胞療法進行治療后,75%的患者半年后沒有復(fù)發(fā),2017年,美國食品和藥品管理局批準該療法正式進入臨床應(yīng)用。
3.多發(fā)性骨髓瘤
該病是骨髓中漿細胞的血癌,其5年生存率只有50%。2017年ASCO年會上,使用CAR-T細胞療法的臨床試驗表明,94%的患者在接受治療后的兩個月內(nèi),疾病出現(xiàn)了明顯的緩解。
此外,針對肝癌、肺癌、乳腺癌、結(jié)直腸癌等實體腫瘤,國內(nèi)也在積極開展臨床研究和應(yīng)用,并且取得了一定的成效。
不過,和其他的治療方法一樣,CAR-T細胞療法也有自己的優(yōu)缺點。
三、理性看待CAR-T療法的優(yōu)缺點
CAR-T療法的針對性較強,而且在臨床上對于不同的患者,可以采取相對個性化的治療方案。但也正是因為其的個性化方式,從而在臨床的具體應(yīng)用中,施行起來的難度和成本就相對較高。
難點1:制作工藝要求高
CAR-T產(chǎn)品生產(chǎn)工藝要求很高,成本昂貴。因為是在體外人工改造患者的T細胞,從收集患者的免疫細胞,到體外改造,再到輸回患者體內(nèi),整個過程非常復(fù)雜,不能出現(xiàn)一定點的差錯,所以對GMP(良好生產(chǎn)規(guī)范)和工藝效率有著極高要求。
難點2:復(fù)發(fā)情況
和其他的治療方式一樣,CAR-T療法雖然效果不錯,但也存在復(fù)發(fā)的情況。據(jù)《Nature》雜志的報告,有數(shù)據(jù)顯示,在相關(guān)的試驗中,接受CD19的CAR-T療法的某些類型患者,12個月內(nèi)出現(xiàn)復(fù)發(fā)的幾率高達50%,通常是抗原陽性的腫瘤細胞早期復(fù)發(fā),和抗原丟失的腫瘤細胞晚期復(fù)發(fā)。而一旦出現(xiàn)復(fù)發(fā),接下來的治療就成為了新難點。
難點3:價格高
該治療方法類似于“私人訂制”,質(zhì)檢成本、運營成本、生產(chǎn)工藝成本等一系列因素綜合在一起,導致其最終的價格非常的高昂。目前,美國的兩款CAR-T產(chǎn)品,定價是47.5萬美元和37.3萬美元。由于價格昂貴,所以市場潛力受到了限制。
而在國內(nèi),首款CAR-T療法“益基利侖賽注射液”已進入審批階段,不過市場定價還沒確定。相關(guān)人士表示,國內(nèi)價格定在30萬-50萬之間,是一個相對可以接受的定位,如果跟美國價格類似,大眾將難以接受,也就失去了臨床優(yōu)勢。
但目前來看,其價格走勢仍然未知。
總體而言,CAR-T療法由于其高定制性和生產(chǎn)過程的不確定因素,導致價格相對較高。對絕大多數(shù)患者而言,可能更會考慮性價比更高的治療方案。
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參考資料:
[1]專訪許曉椿博士:CAR-T療法領(lǐng)跑,生產(chǎn)工藝為先,自動化制造是關(guān)鍵.生物谷,2019.4.8
[2]生存達17個月!12年劍指實體瘤!新型CAR-T聯(lián)合療法治療卵巢癌帶來驚喜.環(huán)宇達康,2020.2.22
[3]首款上市在即,國內(nèi)CAR-T療法如何定價?.求實藥社,2021.1.19
張陽林
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