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2021年11月11日,國(guó)家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場(chǎng),福建省醫(yī)保局藥械采購(gòu)監(jiān)管處處長(zhǎng)張勁妮作為國(guó)家醫(yī)保局談判代表再現(xiàn)“靈魂砍價(jià)”。在這場(chǎng)談判中,雙方用了一個(gè)半小時(shí),與企業(yè)談判代表進(jìn)行了8次商量。而此次談判的中最引人注目的就是諾西那生鈉注射液,這
2021年11月11日,國(guó)家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場(chǎng),福建省醫(yī)保局藥械采購(gòu)監(jiān)管處處長(zhǎng)張勁妮作為國(guó)家醫(yī)保局談判代表再現(xiàn)“靈魂砍價(jià)”。在這場(chǎng)談判中,雙方用了一個(gè)半小時(shí),與企業(yè)談判代表進(jìn)行了8次商量。而此次談判的中最引人注目的就是諾西那生鈉注射液,這種藥最高時(shí)每瓶70萬(wàn)元,后降至每瓶50多萬(wàn)元,在醫(yī)保談判后納入醫(yī)保后降至3.3萬(wàn)元一瓶。
那么諾西那生鈉注射液到底是什么藥物呢?在此之前,我們先要了解一下脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy,SMA)這個(gè)疾病。
脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy,SMA):
是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病,在新生兒中的發(fā)病率約為 1/6000-1/10000。根據(jù)起病年齡和運(yùn)動(dòng)里程的獲得情況,SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不進(jìn)行治療,大多數(shù)SMA-I型的患兒無(wú)法存活到兩歲。在諾西那生鈉注射液上市之前,此病屬于無(wú)藥可治的情況,國(guó)內(nèi)及全世界范圍內(nèi)對(duì)SMA的治療措施僅限于呼吸支持、營(yíng)養(yǎng)支持、骨科矯形等輔助治療方法。
諾西那生鈉注射液(美國(guó)及歐盟注冊(cè)商品名SPINRAZA),渤健公司(Biogen Idec Ltd)研發(fā),2016年12月23日首次在美國(guó)獲批,是全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物,目前,該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國(guó)、加拿大等國(guó)家獲得批準(zhǔn)用于治療SMA。2019 年 2 月 22 日,諾西那生鈉注射液正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn),用于治療5q 脊髓性肌萎縮癥(SMA),并成為中國(guó)首個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 的藥物。
諾西那生鈉(Spinraza)是一種反義寡核苷酸,可改變SMN2基因的剪接,增加全功能性SMN蛋白的生產(chǎn),屬于一種基因療法藥物。諾西那生鈉注射液通過(guò)鞘內(nèi)注射給藥,可以直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中,從而改善運(yùn)動(dòng)功能、提高生存率,改變SMA的疾病進(jìn)程,該藥物在2018年11月頒布的2018年國(guó)際蓋倫獎(jiǎng)(2018 International Prix Galien)中榮獲"最佳生物技術(shù)產(chǎn)品"的榮譽(yù)。
可能很多人都沒(méi)聽過(guò)脊髓性肌萎縮,確實(shí),這是一種罕見病——有研究指出其發(fā)病率為 4~10 例 / 10 萬(wàn)活產(chǎn)兒。脊髓性肌萎縮在之前沒(méi)有太有效的治療方法,只能通過(guò)對(duì)癥治療來(lái)延長(zhǎng)生存期?,F(xiàn)在不光有藥用,價(jià)格也大大被砍低。對(duì)少數(shù)群體的照顧,最能體現(xiàn)一個(gè)社會(huì)的文明程度。
這也是國(guó)家的力量!每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄 何其有幸 身在華夏 生在盛世!
陳夕遠(yuǎn)
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